Френсіс Коллінс: Нам потрібні кращі ліки -- вже

Сьогодні науці відомі молекулярні основи 4,000 захворювань, проте лише 250 з них можна вилікувати наявними ліками. У чому причина? Генетик та лікар Френсіс Коллінс пояснює, чому потрібно систематично шукати нові ліки навіть для рідкісних та складних захворювань, а також пропонує декілька рішень -- зокрема навчати старі лікарські препарати нових хитрощів.

Проголосуймо, піднімаючи руки.

Скільки у залі людей старших за 48 років?

Що ж, є кілька.

Мої вам вітання,

адже якщо ви подивитесь на цей слайд, що демонструє середню тривалість життя американців,

то побачите, що ви вже перевищили середню тривалість життя

народжених у 1900.

Але подивіться, що трапилося протягом того століття.

Погляньте на цю криву -

у цьому місці вона починає опускатись.

Цей спад можна пояснити епідемією грипу 1918 року.

І ось ми на позначці 2010,

середня тривалість життя дитини, народженої сьогодні, становить 79 років,

і це ще не все.

Так, це добрі новини.

Але все ж таки залишається багато роботи.

Ось, наприклад,

скільки відомих нам захворювань мають вивчену

молекулярну основу?

Виявляється, близько 4,000, і це справді вражає,

адже більшість молекулярних відкриттів

зробили не так давно.

Обсяг наших знань вражає,

але скільки з тих 4,000 захворювань

можна вилікувати?

Лише близько 250.

Отже, перед нами великий виклик, величезна прогалина.

Ви, мабуть, думаєте, що це не так вже й складно,

що у нас буде можливість

скористатися інформацією

про те, як основи біології пояснюють

причини захворювань,

і збудувати місток через прогалину

між фундаментальними науковими знаннями, якими ми володіємо,

та їх застосуванням на практиці.

Місток, через який вам

доведеться прокласти гарний освітлений шлях,

аби здолати цю відстань.

Правда ж, було б чудово, якби все було так просто?

Але, на жаль, це не так.

У реальному житті шлях від фундаментальних знань

до їх практичного застосування виглядає ось так.

Немає ніяких освітлених мостів.

Ви робите ставки.

Можливо, ви отримаєте плавця і весловий човен,

а ще вітрильник і буксирне судно,

і спорядите їх у дорогу.

Йдуть дощі та спалахують блискавиці,

і, ой лишенько, у воді є акули,

плавець потрапляє в біду,

і, це ж треба, плавець потонув,

вітрильний човен перекинувся,

а буксирне судно вдарилося об скелі.

І, можливо, якщо вам пощастить, хтось зможе дістатись іншого берега.

Гаразд, як це виглядає насправді?

Що це значить - створити ліки?

Що таке лікарський препарат? Лікарський препарат складається

з маленьких молекул водню, вуглецю,

кисню, азоту, а також кількох інших атомів,

з'єднаних у форму,

яка і визначає,

чи відповідний лікарський препарат влучить у ціль.

Чи приземлиться він там, де необхідно?

Подивіться на це зображення - чимало різних форм танцюють довкола вас.

Якщо ви намагаєтеся розробити

нові ліки від аутизму,

хвороби Альцгеймера або раку -

потрібно знайти правильну форму у сполуках;

форму, що буде корисною та безпечною.

Подивіться, що відбувається з каналом інформації -

там тисячі,

десятки тисяч сполук.

Ви долаєте різні етапи роботи,

багато з яких зазнають невдачі.

Зрештою, вам вдасться провести клінічне дослідження з чотирма чи п'ятьма сполуками,

і якщо все пройде успішно, то через 14 років праці

ви отримаєте затвердження.

Ви витратите понад мільярд доларів

на цей один успіх.

Отже, потрібно оцінити канал інформації з точки зору інженера

і сказати: "Як же зробити краще?"

І це головна тема моєї сьогоднішньої промови.

Як пришвидшити цей процес?

Як зробити його успішнішим?

Дозвольте навести вам кілька прикладів,

коли все вийшло.

Кілька місяців тому

затвердили лікарський препарат для лікування муковісцидозу.

Але цей шлях був дуже довгим.

Молекулярну основу муковісцидозу відкрила 1989 року

моя група у співпраці з групою з Торонто.

Ми виявили мутацію специфічного гена

на хромосомі 7.

Бачите зображення?

Ось воно. Це та ж сама дитина.

Це Денні Бессет через 23 роки.

Рік, коли Денні одружився,

і щонайголовніше - рік,

коли Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів вперше затвердило

препарат, що лікує муковісцидоз

на основі інформацію про його молекулярну будову.

Це добрі новини.

Погані новини полягають в тому, що препарат не може впоратись зі всіма випадками муковісцидозу.

Він неефективний у випадку Денні, і ми досі чекаємо

на те, що наступне покоління допоможе йому.

Але цей шлях тривав 23 роки. Це занадто довго.

Як пришвидшити процес?

Що ж, один спосіб рухатись швидше - це скористатись технологією,

а вкрай важливою технологією, від якої ми залежимо

в даному випадку, є людський геном,

можливість подивитися на хромосому,

розкрити її, вилучити ДНК,

і прочитати інформацію, що містить у собі ДНК-код,

A, C, G та T.

Це збірник вказівок і правил для нас і всього живого.

До того ж вартість цього проекту,

що становила сотні мільйонів доларів,

за останні 10 років

знизилася швидше, ніж це передбачає закон Мура.

Зараз потрібно 10,000 доларів, щоб встановити послідовність мого чи вашого геному,

а невдовзі ця цифра становитиме 1,000 доларів за геном.

Неймовірно.

Але як це застосувати у випадку з хворобами?

Я хочу розповісти вам про ще один розлад.

Цей розлад є досить рідкісним.

Він має назву синдром (прогерія) Гатчінсона-Ґілфорда,

і це одна з найрізкіших форм передчасного старіння.

Лише одна дитина на чотири мільйони страждає від цієї недуги.

Простими словами, причиною хвороби є

мутація певного гена,

яке спричиняє утворення токсичного для клітини білка,

який і викликає старіння

приблизно в сім разів швидше за норму.

Я покажу вам відео про те, що відбувається з клітиною.

Звичайна клітина, якщо подивитись на неї під мікроскопом,

посередині містить ядро,

гарне і кругле, з рівними краями,

і виглядає воно якось так.

У випадку прогерії, клітина

через токсичний білок під назвою прогерин

має виступи та вигини.

Коли ми зробили це відкриття

ще 2003 року,

то хотіли знайти спосіб як це виправити.

Маючи інформацію про пробіг молекул,

можна було відібрати

одну з багатьох-багатьох сполук, котра могла стати корисною,

і випробувати її.

В експерименті з клітинними культурами,

який зображений на малюнку,

якщо ви візьмете ту конкретну сполуку

і помістите її у клітину, уражену прогерією,

та спостерігатимете, що трапиться

всього за 72 години, ви побачите,

що клітина стане

майже звичайною клітиною.

Неймовірно, однак чи спрацює це у випадку справжньої людини?

Усього через чотири роки

з моменту відкриття цього гена розпочалися клінічні дослідження

та випробування цієї сполуки.

Діти, яких ви бачите,

виявили бажання стати волонтерами.

Усього їх 28,

і на фото ви бачите,

що це чудова група молодих людей,

які страждають від цієї хвороби

та дуже схожі між собою.

І замість того, щоб продовжувати свою розповідь на цю тему,

я краще запрошу сюди одного з них, Сема Бернса з Бостона,

який сьогодні вранці приїхав до нас, щоб вийти на цю сцену

і розповісти про свій власний досвід

дитини, яка страждає від прогерії.

Семові 15 років. Його батьки Скот Бернс та Леслі Ґордон

лікарі, і вони також сьогодні разом з нами.

Семе, сідай, будь ласка.

(Оплески)

Отже, Семе, чому б тобі не розповісти цим людям

як це - хворіти на таку недугу як прогерія?

Сем Бернс: Що ж, прогерія певним чином обмежує мене.

Я не можу займатись спортом чи дозволити собі фізичні навантаження,

але можу цікавитись тим,

що прогерія, на щастя, не обмежує.

Однак якщо я справді прагну зробити щось,

а прогерія стоїть у мене на шляху як посередник

чи суддя, ми завжди знаходимо вихід.

І це доводить, що прогерія не має контролю над моїм життям.

(Оплески)

Френсіс Коллінс: А що б ти хотів сказати дослідникам

у цьому залі та всім тим, хто тебе зараз слухає?

Що б ти сказав їм про вивчення прогерії

та інших захворювань?

СБ: Дослідження прогерії сягнули неабияких результатів

менш ніж за 15 років,

що свідчить про запал дослідників,

який довів їх так далеко. Це страшенно важливо

для мене та інших дітей з прогерією,

і це ще один доказ, що якщо мати запал,

то будь-хто може вилікувати будь-яку хворобу.

Будемо сподіватись, що і прогерію можна буде здолати у найближчому майбутньому,

і таким чином ми позбудемося тих 4,000 захворювань,

про які говорив Френсіс.

ФК: Чудово. Отже, Сем пропустив сьогодні школу,

щоб бути тут, ось він — (Оплески) --

Він, до речі, навчається у дев'ятому класі на самі п'ятірки

у школі в Бостоні.

Будь ласка, подякуймо Семові.

СБ: Щиро вдячний. ФК: Чудова робота. Чудова робота, друже.

(Оплески)

Все ж таки, я хочу висловити ще кілька думок

про цю історію, після чого спробую узагальнити,

як досягнути успіху

у боротьбі з цими захворюваннями, як каже Сем,

з цими чотирма тисячами, що чекають на відповідь.

Можливо, ви помітили, що препарат,

який зараз проходить клінічні випробування для лікування прогерії,

не був призначений для цього.

Це настільки рідкісне захворювання, що компанії було б важко

виправдати витрати сотень мільйонів доларів для створення лікарського препарату.

Це препарат, створений для боротьби з раком.

Як виявилося, він не дуже дієвий у випадку з раком,

проте має саме такі властивості і саме таку форму,

що спрацьовують у боротьбі з прогерією.

Чи не було б чудово, якби ми могли робити це більш систематично?

Чи не могли б ми заохочувати до цього всі компанії на ринку,

що тримають у морозильних камерах лікарські препарати,

які є безпечними для людей,

але так ніколи і не довели свою

ефективність на практиці?

Сьогодні ми дізнаємося про нові молекулярні стежини --

деякі з яких можна перемістити чи змінити їхнє призначення,

щоб застосувати по-новому,

тобто навчити старі лікарські препарати нових хитрощів.

Це могло б стати феноменальною, неоціненною діяльністю.

Ми ведемо перемовини між Національним інститутом охорони здоров'я та компаніями

про втілення цих напрочуд перспективних планів.

І можемо сподіватися на добрі результати.

Існує чимало успішних історій про те, як

такі проекти дали змогу зробити крок уперед.

Перший препарат для лікування ВІЛ/СНІД

не був розроблений саме для лікування ВІЛ/СНІД.

Він був розроблений для лікування раку. Його назва АЗТ.

Ліки виявились неефективними для лікування раку, але стали

першим дієвим антиретровірусним препаратом.

З таблиці ви бачите, що є ще й інші ліки.

Отже, що ж потрібно зробити, щоб об'єднати зусилля?

Треба налагодити партнерство

між академіями, урядом, приватним сектором

і організаціями пацієнтів заради досягнення мети.

У Національному інституті охорони здоров'я ми відкрили новий

Національний центр передових трансляційних досліджень.

Він розпочав роботу торік у грудні, і це одна з його цілей.

Хочу повідомити вам ще одну річ, яку ми можемо зробити.

Чи не було б добре випробовувати препарати,

щоб переконатися в їхній ефективності та безпечності,

не наражаючи на ризик пацієнтів,

адже спочатку ви ніколи не впевнені в тому, що робите.

Як дізнатися, що препарати є безпечними

ще до того, як призначити їх людям? Ми випробовуємо їх на тваринах.

А це не так вже й надійно, та ще й дорого

і вимагає чимало часу.

Уявімо, що ми могли б робити це на людських клітинах.

Якщо ви цікавитеся

науковою літературою, то мабуть знаєте,

що у наш час можна взяти клітину шкіри

та перетворити її на клітину печінки,

клітину серця, клітину нирок або мозку, для будь-кого з нас.

Чому б не спробувати використати такі клітини, випробовуючи

ефективність лікарських препаратів та їх безпеку?

Перед вами зображення легені на мікросхемі.

Його створив Інститут Вісса у Бостоні.

Це коротеньке відео показує їхні здобутки:

вони взяли клітини людини,

перетворили їх на клітини, які є у легенях,

та визначили, що станеться,

якщо додати до них сполуки різних лікарських препаратів,

щоб перевірити, чи вони токсичні.

Ця мікросхема навіть дихає.

Тут є повітряні і кровоносні капіляри.

А поміж ними знаходяться клітини,

завдяки яким можна спостерігати, що відбувається, коли додати сполуку.

Чи ці клітини задоволені результатом?

Можна створити таку ж мікросхему

для нирок, серця, м'язів -

усіх органів, на яких треба перевірити, чи лікарський препарат

спричинить проблеми для печінки.

Оскільки це можна зробити для окремої людини,

то мабуть вдасться дійти до етапу,

на якому з'явиться можливість створювати та випробовувати ліки

за допомогою мікросхеми. Тобто процес

створення лікарських препаратів та перевірки

їхньої безпеки стає індивідуальним.

А тепер підіб'ємо підсумки.

Зараз ми перебуваємо на дивовижному етапі.

За 20 років, які я провів у Національному інституті охорони здоров'я,

ще жодного разу ніхто з таким запалом не говорив

про ті можливості, які відкриваються перед нами.

Ми зробили всі відкриття

у лабораторіях по всьому світу.

Як тепер скористатися з них? Перш за все, нам потрібні ресурси.

Це дослідження надзвичайно ризиковане і потребує великих витрат.

Винагорода має величезне значення для здоров'я

і обіцяє неабиякий економічний зиск. Нам потрібно підтримати цей проект.

По-друге, необхідні нові види співпраці

між академіями, урядом, приватним сектором

та організаціями пацієнтів, на зразок того, що я вже описав.

Ми мусимо отримати змогу змінювати призначення нових сполук.

І по-третє, щонайважливіше, нам потрібні таланти.

Нам потрібні найкращі, найрозумніші представники

багатьох різних галузей, які приєднаються до проекту.

Будь-якого віку, різних груп --

тому що час настав, друзі.

Це біологія 21-ого століття, на яку ви чекали,

і ми маємо можливість нею скористатися

і покінчити з хворобами.

Це моя мета.

Я сподіваюся, що це і ваша мета.

Гадаю, це буде метою поетів та нездар,

серферів та банкірів,

та всіх людей, які приєднаються до нас

і думатимуть про те, що ми намагаємось зробити,

і чому це так важливо.

Це важливо вже цієї миті. Якомога швидше.

Якщо ви не вірите мені, просто спитайте у Сема.

Щиро дякую.

(Оплески)