A promessa da investigação com células estaminais

Chamando-lhes os "próprios kits de reparação do nosso corpo", Susan Salomon defende a investigação usando células estaminais desenvolvidas em laboratório. Ao desenvolver linhas individuais de células estaminais pluripotentes, a sua equipa cria plataformas de testes que poderão acelerar a investigação para curar doenças — e talvez levar a tratamentos personalizados, direccionados não só para uma doença em particular, mas para uma pessoa em particular.

As células estaminais embrionárias

são células realmente incríveis.

São os próprios "kits" de reparação
do nosso corpo

e são pluripotentes, o que significa
que se podem transformar

em todas as células do nosso corpo.

Em breve seremos capazes
de usar células estaminais

para substituir células que estão
danificadas ou doentes.

Mas não é disso que vos quero falar

porque, neste momento, há algumas coisas

realmente extraordinárias que
estamos a fazer com células estaminais

que estão a mudar completamente

o modo como compreendemos
e estudamos as doenças,

a nossa capacidade de percebermos
porque é que ficamos doentes

e mesmo para desenvolver medicamentos.

Acredito realmente que a investigação
com células estaminais vai permitir

que os nossos filhos
olhem para o Alzheimer e a diabetes

e outras grandes doenças da mesma maneira
que hoje olhamos para a pólio,

como uma doença que se pode prevenir.

Portanto temos aqui uma área incrível,

que acalenta enormes esperanças
para a humanidade,

mas, tal como a Fertilização In Vitro,
há mais de 35 anos,

até ao nascimento do primeiro
bebé saudável, Louise,

esta área tem estado sob
cerco político e financeiro.

Estudos fundamentais têm sido
contestados em vez de apoiados

e percebemos que era mesmo essencial

termos laboratórios privados,
seguros, protegidos,

onde este trabalho pudesse avançar
sem interferência.

Assim, em 2005,

começámos o New York
Stem Cell Foundation Laboratory

para termos uma pequena organização

que pudesse fazer este trabalho
e apoiá-lo.

O que percebemos muito depressa foi que,
tanto o mundo da investigação médica

como o mundo dos tratamentos e
desenvolvimento de medicamentos

são dominados, como seria de esperar,
por grandes organizações,

mas, numa nova área,
por vezes as grandes organizações

têm muita dificuldade
em sair do seu próprio caminho

e, por vezes, não conseguem
fazer as perguntas certas.

Há um enorme fosso,
que só se tem tornado maior,

entre a investigação académica,
por um lado,

e as empresas farmacêuticas
e de biotecnologia,

que são responsáveis por distribuir
todos os nossos medicamentos

e muitos dos nossos tratamentos.

Portanto, sabíamos que,
para acelerar as curas e terapias,

tínhamos de resolver isto com duas coisas:

novas tecnologias e também
um novo modelo de investigação.

Porque, se não acabarmos com esse fosso,

vamos estar exactamente onde estamos hoje.

É nisso que me quero focar.

Passámos os últimos anos a ponderar isto,

a fazer uma lista das várias coisas
que temos de fazer,

e, portanto, desenvolvemos
uma nova tecnologia.

É um "software" e um "hardware"

que, na realidade, conseguem
gerar milhares e milhares

de linhas celulares estaminais
geneticamente diversas

para criar um quadro global,
no fundo, avatares de nós próprios.

Fizemos isto porque
pensamos, na verdade,

que isto vai permitir-nos
avaliar o potencial,

a promessa da sequenciação
do genoma humano,

e, ao fazê-lo, vai permitir-nos também

realizar ensaios clínicos
numa placa com células humanas,

e não células animais, para desenvolver
medicamentos e tratamentos

que são muito mais eficazes,
muito mais seguros,

muito mais rápidos e a um custo
muito mais reduzido.

Vou então colocar isto
em perspectiva para vocês

e fornecer-vos algum contexto.

Esta é uma área completamente nova.

Em 1998, células estaminais
embrionárias humanas

foram identificadas pela primeira vez
e, apenas nove anos depois,

um grupo de cientistas no Japão
foi capaz de pegar em células da pele

e reprogramá-las com vírus muito poderosos

para criar um tipo
de células estaminais pluripotentes

chamado "células estaminais
pluripotentes induzidas"

a que nos referimos como células iPS.

Este foi um avanço extraordinário

porque, apesar destas células não serem
células estaminais embrionárias humanas,

que continuam a ser
o padrão de referência,

não deixam de ser fantásticas para
desenvolver modelos de doenças

e, potencialmente, para
a descoberta de medicamentos.

Uns meses mais tarde, em 2008,
um dos nossos cientistas

desenvolveu essa investigação.

Recolheu biópsias de pele, desta vez,
de pessoas que tinham uma doença,

ELA [esclerose lateral amiotrófica].

Ele transformou-as nas células iPS,
de que acabei de vos falar,

e depois transformou essas células iPS
em neurónios motores,

que morrem no decurso da doença.

Portanto, o que ele fez,
foi retirar uma célula saudável

e transformá-la numa célula doente,

recapitulando a doença vezes sem conta
no laboratório.

Isso foi extraordinário

porque era a primeira vez
que tínhamos um modelo

de uma doença de um paciente vivo
em células humanas vivas.

À medida que ele assistiu ao
desenvolvimento da doença,

foi capaz de descobrir que, na verdade,
os neurónios motores estavam a morrer

de uma maneira diferente daquela
que se pensava anteriormente.

Havia um outro tipo de célula

que estava a enviar uma toxina

e a contribuir para a morte
destes neurónios motores.

Simplesmente não podíamos perceber isso
até termos um modelo humano.

Podemos mesmo dizer que,
para os cientistas,

tentar perceber a causa de uma doença

sem terem acesso a modelos
de células estaminais humanas

é como os detetives tentarem perceber

o que aconteceu de errado
num acidente aéreo

sem terem a caixa negra
ou o registo de vôo.

Podiam colocar hipóteses sobre
o que aconteceu de errado

mas realmente não teriam maneira
de saber o que levou à catástrofe.

As células estaminais deram-nos
a caixa negra das doenças.

Esta é uma oportunidade sem precedentes.

É realmente extraordinário,
porque podemos recapitular

muitas e muitas doenças no laboratório.

Podemos perceber o que começa
por correr mal, nas conversas celulares

muito antes de vermos os sintomas
a aparecer no doente.

E isto abre a possibilidade,

que, esperemos, se tornará algo
de rotineiro num futuro próximo,

de usar células humanas
para testar medicamentos.

Neste momento, a maneira como testamos
os medicamentos é bastante problemática.

Fazer chegar um medicamento bem sucedido
ao mercado leva, em média, 13 anos

— só um medicamento —

com um custo irrecuperável
de 3 mil milhões de euros.

Apenas 1% dos medicamentos
que começam a ser explorados

é que chegam realmente lá.

Não há nenhum outro negócio

em que pudéssemos considerar investir

que tenha este tipo de números.

É um modelo de negócios terrível.

Mas é um modelo social ainda pior,

devido a tudo o que implica
e ao custo para todos nós.

A maneira como desenvolvemos
medicamentos hoje em dia

é testando compostos promissores.

Não tínhamos modelos de doenças
com células humanas,

por isso, andámos a testar esses
compostos em células de ratinhos

ou de outros animais ou em
células que modificámos geneticamente,

mas que não têm
as características das doenças

que estamos realmente a tentar curar.

Não somos ratinhos e não podemos
ir ter com uma pessoa doente

e simplesmente retirar algumas
células do cérebro ou do coração

e depois começar a testar no laboratório

um medicamento promissor.

Mas o que podemos fazer agora,
com células estaminais humanas,

é criar verdadeiros avatares.

Podemos gerar células, quer sejam
os neurónios motores vivos

ou as células do coração a pulsar
ou células do fígado

ou outros tipos de células.

Podemos testar medicamentos,
compostos promissores,

nas células que estamos
a tentar influenciar.

Isto é o presente,
e é absolutamente extraordinário.

Vamos saber desde o início,

nas primeiríssimas fases dos
nossos ensaios farmacêuticos e testes.

Não vamos ter de esperar 13 anos

até fazermos chegar um medicamento
ao mercado para só depois descobrir

que não funciona ou, ainda pior,
que é prejudicial para as pessoas.

Mas não basta estudar
as células de algumas pessoas

ou de um pequeno grupo de pessoas

porque temos de dar um passo atrás.

Temos de olhar para o todo.

Olhem à volta nesta sala.
Somos todos diferentes.

Uma doença que eu possa ter

— se eu tivesse a doença
de Alzheimer ou de Parkinson —

provavelmente afectar-me-ia
de uma forma diferente

do que se fosse um de vocês a tê-la.

Se ambos tivéssemos a doença de Parkinson

e tomássemos a mesma medicação

mas tivéssemos uma genética diferente,

provavelmente teríamos
um resultado diferente.

Pode ser até que um medicamento
que funcione maravilhosamente em mim

seja, na verdade, ineficaz em vocês.

Da mesma maneira, um medicamento
que seja nocivo para vocês

pode ser seguro para mim.

Isto pode parecer-vos completamente óbvio

mas, infelizmente, não é o modo

como a indústria farmacêutica
tem desenvolvido medicamentos

porque, até agora,
não tem tido as ferramentas.

Temos de nos afastar deste modelo
de "tamanho único".

A maneira como temos desenvolvido
medicamentos

é, basicamente, como ir a uma sapataria.

Ninguém nos pergunta
qual é o nosso tamanho

ou se vamos dançar ou fazer caminhadas.

Dizem apenas: "Bom, tem pés,
aqui estão os seus sapatos."

Isto não funciona para os sapatos

e os nossos organismos
são muito mais complicados

do que os nossos pés.

Temos mesmo de mudar isto.

Houve um exemplo muito triste
disto na última década.

Há um medicamento maravilhoso,
uma classe de medicamentos,

mas este medicamento
em particular era o Vioxx.

Para as pessoas que sofriam
de dores intensas nas artroses,

este medicamento
era um salva-vidas absoluto.

Mas, infelizmente,
um subgrupo dessas pessoas

sofria de efeitos secundários
cardíacos graves.

Para um subgrupo dessas pessoas,
os efeitos secundários eram tão graves,

— os efeitos secundários
cardíacos — que eram fatais.

Mas imaginem um cenário diferente

em que pudéssemos ter feito
um quadro genético diversificado

das células cardíacas, e pudéssemos
ter testado aquele medicamento, o Vioxx,

em placas de Petri e ter percebido:

"Ok, as pessoas deste tipo genético
vão ter problemas cardíacos

"e as pessoas destes subgrupos genéticos

"ou com este tamanho de calçado genético
— que são cerca de 25 000 —

"não vão ter nenhuns problemas."

As pessoas para as quais
o Vioxx era um salva-vidas

podiam continuar a tomar
o seu medicamento.

As pessoas para as quais
era um desastre, ou fatal,

nunca o teriam tomado

e podem imaginar um resultado
muito diferente para a empresa

que teve de retirar o medicamento.

Portanto, isto é terrível
e pensámos,

enquanto tentávamos
resolver este problema,

que tínhamos evidentemente
de pensar na genética,

tínhamos de pensar em testes humanos.

Mas há um problema fundamental

porque, neste momento,
as linhas de células estaminais,

por mais extraordinárias que sejam

— e linhas são apenas grupos de células —

são feitas manualmente, uma de cada vez,

e isso leva alguns meses.

Não podemos apressar-nos e, além disso,
quando fazemos coisas manualmente,

mesmo nos melhores laboratórios,

há variações nas técnicas.

Precisamos de saber,
quando desenvolvemos um medicamento,

que a aspirina que tiramos
do frasco na segunda-feira

é a mesma aspirina que vamos
tirar do frasco na quarta-feira.

Portanto, olhámos para isto e pensámos:

"O artesanal é maravilhoso,
por exemplo, para o vestuário,

"para o pão e para o artesanato,

"mas o artesanal não vai
funcionar para as células estaminais

"portanto, temos de tratar disto."

Mas mesmo tratando disso, havia ainda
um outro grande obstáculo

e isso, na verdade, leva-nos de novo

ao mapeamento do genoma humano,

porque somos todos diferentes.

A sequenciação do genoma humano

mostrou-nos todos os A, C, G e T

que fazem o nosso código genético

mas esse código, por si só, o nosso ADN,

é como olhar para os zeros e uns
do código computacional

e não ter um computador para o ler.

É como ter uma aplicação
sem ter um Smartphone.

Precisávamos de ter uma maneira
de juntar a biologia

àqueles dados incríveis

e a maneira de o fazer
foi encontrar um substituto biológico,

que pudesse conter
toda a informação genética

mas tê-la ordenada de uma tal maneira

que pudesse ser lida toda junta

e criar, na realidade,
este incrível avatar.

Temos de ter células estaminais
de todos os subtipos genéticos

que representam quem somos.

Portanto, foi isto que construímos.

É uma tecnologia robótica automatizada.

Tem a capacidade de produzir
milhares e milhares

de linhas de células estaminais.

Está ordenado geneticamente.

Tem uma enorme capacidade
de processamento paralelo

e vai mudar a forma como os medicamentos
são descobertos, esperamos nós.

Acho que, por fim,
vamos querer voltar a testar

medicamentos que já existem
em quadros como este,

todos os medicamentos
que existem actualmente.

No futuro, vamos tomar
medicamentos e tratamentos

cujos efeitos secundários foram testados

em todas as células relevantes,

em células do cérebro,
do coração e do fígado.

Isto trouxe-nos mesmo para o limiar

da medicina personalizada.

Está aqui, agora.

Na minha família,
o meu filho tem diabetes tipo 1,

que ainda é uma doença incurável.

Perdi os meus pais devido
a doença cardíaca e cancro

mas acho que, provavelmente,
a minha história vos soa a familiar

porque, provavelmente,
a vossa história é uma versão desta.

Nalgum momento das nossas vidas,

todos nós, ou pessoas de que gostamos,
ficam doentes.

Por isso, acho que a investigação
com células estaminais

é extraordinariamente importante
para todos nós.

Obrigada.

(Aplausos)