Francis Collins: Nós precisamos de remédios melhores -- agora

Hoje em dia sabemos a causa molecular de 4.000 doenças, mas os tratamentos só estão disponíveis para 250 delas. Então, por que está demorando tanto? O geneticista e médico Francis Collins explica que a descoberta sistemática de remédios é fundamental, mesmo para as doenças raras e complexas, e oferece algumas soluções - como ensinar novos truques a remédios velhos.

Bom, levante a mão

quem aqui tem mais de 48 anos?

Bom, parece que alguns.

Bom, parabéns,

porque se olharem este slide da expectativa de vida nos EUA,

vocês ultrapassaram a expectativa de vida

de alguém que nasceu em 1900.

Mas, vejam o que aconteceu naquele século.

Se seguirem aquela curva,

verão que ela começa aqui em baixo.

Lá está a queda por causa da gripe de 1918.

E eis nos em 2010,

a expectativa de vida de uma criança nascida hoje é de 79,

e não terminamos ainda .

Agora, essa é a boa notícia.

Mas ainda há muito trabalho a fazer.

Então, por exemplo, se perguntarem,

de quantas doenças conhecemos

a base molecular exata?

São por volta de 4.000, o que é bem impressionante,

porque a maioria dessas descobertas moleculares

só aconteceram ultimamente.

É empolgante saber disso, em termos do que aprendemos,

mas quantas dessas 4.000 doenças

têm tratamento, hoje?

Apenas umas 250.

Então, temos esse desafio enorme, essa lacuna enorme.

Vocês pensariam que isso não seria muito difícil,

que simplesmente teríamos a habilidade

de pegar essa informação fundamental que estamos aprendendo

como a biologia básica nos está ensinando

sobre as causas de doenças

e construir uma ponte sobre esta lacuna

entre o que aprendemos sobre ciência básica

e sua aplicação,

uma ponte que poderia ser assim,

onde você teria que fazer um caminho brilhante

para ir de um lado ao outro.

Bem, não seria legal se fosse fácil assim?

Infelizmente, não é.

Na verdade, tentar ir de um conhecimento fundamental

para a sua aplicação é mais assim.

Não existem pontes brilhantes.

Você meio que faz suas apostas.

Talvez você tenha um nadador, um barco a remo

um veleiro e um rebocador

e você os manda seguir seu caminho,

as chuvas vêm, os raios cortam o céu,

e, ai meu Deus, tem tubarões na água

o nadador se mete em problemas,

e, ah, o nadador se afogou

o veleiro emborcou,

e aquele rebocador, bem, ele bateu nas rochas,

e, talvez, se você tiver sorte, alguém chegará ao outro lado.

O que isso realmente parece?

O que é que isso tem a ver com fazer uma terapia?

O que é um remédio? Um remédio é criado

de uma molécula pequena de hidrogênio, carbono,

oxigênio, nitrogênio e outros poucos átomos

todos remendados em uma forma,

e são estas formas que determinam se, de fato,

este remédio específico vai chegar ao alvo.

Será que vai chegar onde deveria?

Então, veja esta imagem -- muitas formas dançando à sua volta.

Agora o que você tem que fazer, se está tentando desenvolver

um tratamento novo para autismo

ou Alzheimer ou câncer

é encontrar a forma certa nesta mistura

que acabará fornecendo o benefício e será segura.

E quando você vê o que acontece com aquela linha,

você começa com, talvez, milhares,

dezenas de milhares de compostos.

Você vai limpando através de várias etapas

que causam muitos fracassos.

No final, talvez você possa executar um teste clínico com quatro ou cinco deles,

e se tudo correr bem, 14 anos depois de ter iniciado,

você vai receber uma aprovação.

E vai te custar mais de um bilhão de dólares

por aquele único sucesso.

Então temos que ver esta linha, da mesma forma que um engenheiro veria,

e dizer, "Como podemos melhorar?"

E este é o tema principal do que eu quero contar para vocês hoje.

Como podemos fazer isso acontecer mais rápido?

Como podemos fazê-lo melhor sucedido?

Bem, vou lhes contar alguns exemplos

em que isso realmente funcionou.

Um que acabou de acontecer nos últimos meses

é a aprovação bem sucedida de um remédio para fibrose cística.

Mas levou um bom tempo pra chegar lá.

A fibrose cística teve sua causa molecular descoberta em 1989

pelo meu grupo, trabalhando com outro grupo em Toronto,

descobrimos que a mutação era em um gene específico

no cromossomo 7.

Aquela foto que vocês vêem ali?

Aqui está. É a mesma criança.

Este é o Danny Bessette, 23 anos depois,

porque este é o ano,

e este também é o ano em que Danny se casou,

em que temos, pela primeira vez, a aprovação da FDA

de um remédio direcionado precisamente ao defeito na fibrose cística

com base em todo esse conhecimento molecular.

Essa é a boa notícia.

A má notícia é que este remédio não trata realmente todos os casos de fibrose cística

não vai funcionar para o Danny e ainda estamos esperando

pela próxima geração para ajudá-lo.

Mas levou 23 anos para chegar onde estamos. É muito tempo.

Como podemos ser mais rápidos?

Bom, um jeito de ir mais rápido é tirando proveito da tecnologia,

e uma tecnologia muito importante da qual dependemos

para tudo isso, é o genoma humano,

a capacidade de olhar para um cromossomo,

de abri-lo, de retirar todo o DNA,

e de ser capaz de ler as letras naquele código de DNA,

os As, Ces, Ges e Tes

que o nosso livro de instruções e o livro de instruções de tudo que é vivo,

e o custo de fazer isso,

que costumava ser centenas de milhões de dólares,

nos últimos 10 anos

caiu mais do que a Lei de Moore, a ponto

de ser menos de 10.000 dólares hoje em dia para ter seu genoma, ou o meu sequenciado

e vamos chegar ao genoma de U$1.000, em breve.

Bem, isso é empolgante.

Como é que isso se desenrola em termos de aplicabilidade a uma doença?

Quero te contar sobre outra doença.

Esta é uma doença bem rara.

Se chama Síndrome de Huntchinson-Gilford,

e é uma das formas mais dramáticas de envelhecimento precoce.

Só uma em cada quatro milhões de crianças tem esta doença,

e simplesmente, o que acontece é

por causa da mutação de um gene específico,

o corpo produz uma proteína que é tóxica para a célula

e faz estes indivíduos envelhecerem

sete vezes mais rápido que o normal.

Vou mostrar-lhes um vídeo do que isso faz na célula.

A célula normal, se olharem pelo microscópio,

teria um núcleo no meio da célula,

que é bem redondo e liso nas paredes

e parece mais ou menos assim.

A célula da síndrome, por outro lado,

por causa dessa proteína tóxica chamada progerina,

tem esses caroços e saliências.

Então o que gostaríamos de fazer depois de descobrir isso

em 2003

é inventar uma maneira de corrigir isso.

Bem, sabendo algo sobre essas vias moleculares,

era possível escolher

um dos muitos, muitos componentes que poderiam ter sido úteis

e testar.

Em uma experiência feita em uma cultura celular

e mostrada aqui em um desenho,

se pegarem este componente específicamente

e adicionarem àquela célula que tem progerina,

e esperar para ver o que aconteceu,

em apenas 72 horas, aquela célula se torna,

para todos os efeitos que podemos determinar,

quase uma célula normal.

Bem, isso foi empolgante, mas poderia mesmo funcionar em um ser humano?

Isso levou apenas quatro anos

do ponto em que o gene foi descoberto ao início do estudo clínico,

e de lá, ao estudo deste mesmo composto.

E as crianças que você vê aqui

foram todas voluntárias para participar,

28 delas,

e vocês podem ver que assim que a imagem aparece

que elas são de fato um grupo notável de jovens

sofrendo desta doença,

todos de aparência muito parecida.

E em vez de te dizer mais sobre isso,

Vou convidar um deles, Sam Berns de Boston,

que está aqui esta manhã, para subir ao palco

e nos contar sua experiência

como uma criança com progerina.

Sam tem 15 anos. Seus pais, Scott Berns e Leslie Gordon,

ambos médicos, também estão aqui conosco.

Sam, por favor se sente.

(Aplausos)

Então, Sam, por que não conta a estas pessoas

como é ser afetado por esta condição chamada progerina?

Sam Burns: Bem, a progerina me limita de muitas maneiras.

Eu não posso fazer esportes ou atividades físicas,

mas eu tenho conseguido me interessar por algumas coisas

que a progerina, por sorte, não limita.

Mas quando tem algo que eu quero muito fazer

e a progerina não deixa, como banda marcial,

ou arbitrar, sempre encontramos uma maneira de fazê-lo,

e isso mostra que a progerina não controla a minha vida.

(Aplausos)

Francis Collins: Então, o que você gostaria de dizer para os pesquisadores

aqui no auditório e os outros ouvindo isso?

O que você diria a eles sobre a pesquisa de progerina

e, talvez, sobre outras condições também?

SB: Bem, a pesquisa em progerina foi tão longe

em menos de 15 anos,

e isso mostra o quanto os pesquisadores podem se esforçar

para chegar tão longe, isso quer dizer muito

pra mim e outras crianças com progerina,

e mostra que se existe motivação,

qualquer um pode curar qualquer doença,

e esperamos que a progerina possa ser curada num futuro próximo,

e assim poderemos eliminar aquelas 4.000 doenças

que o Francis estava contando.

FC: Excelente. Então, Sam tirou o dia de folga da escola hoje

para estar aqui, e ele é -- (Aplausos) --

Ele é, diga-se de passagem, um aluno que só tira 10 na nona série

da sua escola em Boston.

Por favor, me ajudem a agradecer e acolher Sam.

SB: Muito obrigado. FC: Muito bem. Muito bem, amigo.

(Aplausos)

Então eu só queria dizer mais duas coisas

sobre esta história e daí tentar generalizar

como podemos ter histórias de sucesso

em todos os lugares com essas doenças, como o Sam diz,

estas 4.000 estão esperando respostas.

Você deve ter notado que o remédio

que está agora em estudo clínico para progerina

não é um remédio que foi projetado para isso.

É uma doença tão rara, que seria difícil para uma empresa

justificar gastar centenas de milhões de dólares para criar um remédio.

Este é um remédio que foi desenvolvido para o câncer.

Acontece que não funcionou muito bem contra o câncer,

mas tem as propriedades exatamente certas, a forma correta,

para funcionar contra a progerina e foi isso que aconteceu.

Não seria ótimo se pudéssemos fazer isso de forma mais sistemática?

Poderíamos, de fato, encorajar todas as companias que existem

a ter remédios em seus freezers

que sabemos que são seguros para humanos,

mas que nunca tiveram sucesso em termos de

eficácia para os tratamentos para que foram testados?

Agora estamos aprendendo sobre todos esses caminhos moleculares novos --

alguns desses poderiam ser reposicionados ou redefinidos,

ou seja lá qual for a palavra que se queira usar, para aplicabilidades novas,

basicamente ensinando truques novos à remédios antigos.

Isso poderia ser uma atividade valiosa, fenomenal.

Temos muitas discussões que parecem promissoras

entre o NIH e as empresas sobre fazer isso.

E vocês podem esperar que muito vai sair disso.

Existem muitas histórias de sucesso que podemos citar

sobre como isso levou a grandes avanços.

O primeiro remédio para AIDS/HIV

não foi desenvolvido para AIDS/HIV.

Foi desenvolvido para o câncer. Foi o AZT.

Não funcionou muito bem para o câncer, mas veio a ser

o primeiro sucesso antiretroviral,

e você pode ver nesta tabela que existem outras.

Agora, como vamos tornar este esforço mais generalizado?

Bem, para isso temos que inventar uma parceria

entre universidades, governos, setor privado

e organizações de pacientes.

No NIH, começamos este novo

Centro Nacional para o Avanço das Ciências Translacionais.

Começou dezembro passado e esse é um de seus objetivos.

Vou lhes contar outra coisa que podíamos fazer.

Não seria legal ser capaz de testar um remédio

para ver se funciona e se é seguro

sem ter que por pacientes em risco,

porque naquela primera vez nunca temos muita certeza?

Como sabemos, por exemplo, se os remédios são seguros

antes de dar às pessoas? Nós os testamos em animais.

O que não é tão confiável, é caro,

e demora.

Suponha que pudéssemos fazer isso em células humanas.

provavelmente vocês sabem, se estavam atentos

a alguma literatura científica,

que agora vocês podem pegar uma célula de pele

e a encorajar a se transformar em uma célula de fígado

ou uma célula de rim ou uma célula de cérebro para qualquer um de nós.

Então, e se vocês usassem essas células para testar

se um remédio vai funcionar ou se vai ser seguro?

Aqui você vê a foto de um pulmão em um chip.

Isso foi criado pelo Instituto Wyss em Boston,

e o que eles fizeram aqui, se a gente puder passar o vídeo,

foi pegar células de um indivíduo,

e transformá-las nos tipos de células presentes no pulmão,

e determinar o que aconteceria

se você adicionasse a estes vários componentes do remédio

para ver se eles são tóxicos ou seguros.

Você pode ver que este chip até respira.

Ele tem um canal de ar, um canal de sangue.

E ele tem células no meio

que permite ver o que acontece quando você adiciona um composto.

Essas células são felizes ou não?

Você pode usar esse mesmo tipo de tecnologia de chip

para rins, para corações, para músculos,

e todos os lugares que você quiser ver se o remédio

vai dar problema para o rim.

E basicamente, porque você pode fazer isso pelo indivíduo,

nós podemos até ver isso se movendo até o ponto

onde a habilidade de desenvolver e testar remédios

vai ser você em um chip, o que estamos tentando dizer aqui é

que individualizando o processo de desenvolver remédios

e testando se é seguro.

Então vou resumir.

Nós estamos em um momento marcante aqui.

Para mim, no NIH por quase 20 anos,

nunca teve uma época que se tivesse mais entusiasmo

sobre o potencial que está à nossa frente.

Nós temos que fazer todas essas descobertas

saindo de laboratórios em todo o mundo.

O que precisamos fazer para aproveitar isso? Primeiro, precisamos de recursos.

Estas são pesquisas de alto risco e às vezes alto custo,

A recompensa é enorme, tanto em termos de saúde

e em termos de crescimento econômico. Precisamos apoiar isso.

Em segundo lugar, precisamos de novos tipos de parcerias

entre o setor acadêmico e governo e do setor privado

e organizações de pacientes, assim como as que eu tenho descrito aqui,

em termos da forma em que poderíamos ir atrás da redefinição de novos compostos.

E terceiro, e talvez mais importante, precisamos de talento.

Nós precisamos dos melhores e mais inteligentes

de muitas disciplinas diferentes para vir se juntar a nós neste esforço --

todas as idades, todos de grupos diferentes --

porque esta é a hora, pessoal.

Esta é a biologia do século 21 que estavam esperando,

e temos a chance de pegar isso

e transformar em algo que vai, de fato,

derrubar as doenças. Este é o meu objetivo.

Espero que seja o seu objetivo.

Eu acho que vai ser o objetivo dos poetas e dos Muppets

e dos surfistas e dos banqueiros

e de todas as outras pessoas que se reunem neste palco

e pensam sobre o que estamos tentando fazer aqui

e porque é importante.

Importa agora. É importante o mais rapido possível.

Se você não acredita em mim, pergunte ao Sam.

Muito obrigado a todos vocês.

(Aplausos)