[Script Info] Title: [Events] Format: Layer, Start, End, Style, Name, MarginL, MarginR, MarginV, Effect, Text Dialogue: 0,0:00:15.72,0:00:18.32,Default,,0000,0000,0000,,Temos muito em comum,\Nmais do que você imagina. Dialogue: 0,0:00:18.60,0:00:20.41,Default,,0000,0000,0000,,22.000 genes. Dialogue: 0,0:00:21.26,0:00:24.92,Default,,0000,0000,0000,,São três bilhões de pares\Nbase de informação genética. Dialogue: 0,0:00:26.10,0:00:29.07,Default,,0000,0000,0000,,Mas um erro, um erro\Nem três bilhões de bases, Dialogue: 0,0:00:29.07,0:00:31.27,Default,,0000,0000,0000,,pode mudar sua vida, pode ser fatal. Dialogue: 0,0:00:31.38,0:00:34.61,Default,,0000,0000,0000,,Por exemplo, se você for\Nazarado e se você tiver um erro Dialogue: 0,0:00:34.62,0:00:37.79,Default,,0000,0000,0000,,no gene UGT1A1no cromossomo 2, Dialogue: 0,0:00:37.79,0:00:41.64,Default,,0000,0000,0000,,é a síndrome de Crigler-Najjar,\Numa doença fatal. Dialogue: 0,0:00:41.64,0:00:44.93,Default,,0000,0000,0000,,Basicamente, você não consegue\Nprocessar seus glóbulos vermelhos. Dialogue: 0,0:00:46.06,0:00:47.98,Default,,0000,0000,0000,,Não existe tratamento. Dialogue: 0,0:00:47.98,0:00:52.50,Default,,0000,0000,0000,,A única coisa a ser feita para salvar\Nas pessoas que tem esta doença, Dialogue: 0,0:00:52.50,0:00:55.88,Default,,0000,0000,0000,,é passar por 12 horas\Nde fototerapia por dia. Dialogue: 0,0:00:55.88,0:00:57.80,Default,,0000,0000,0000,,12 horas por dia! Dialogue: 0,0:00:58.10,0:01:01.66,Default,,0000,0000,0000,,E quando este rapaz\Nestiver com 18 anos vai morrer Dialogue: 0,0:01:01.67,0:01:05.96,Default,,0000,0000,0000,,porque seu corpo será tão grande\Nque a fototerapia não funcionará mais. Dialogue: 0,0:01:05.96,0:01:09.95,Default,,0000,0000,0000,,Esta é apenas uma das mais\Nde 6.000 doenças raras. Dialogue: 0,0:01:10.68,0:01:13.53,Default,,0000,0000,0000,,6.000 doenças raras e\No número está crescendo. Dialogue: 0,0:01:13.53,0:01:17.24,Default,,0000,0000,0000,,E a propósito, o câncer é\Ntambém uma doença genética. Dialogue: 0,0:01:17.24,0:01:18.94,Default,,0000,0000,0000,,Então isso importa. Dialogue: 0,0:01:18.94,0:01:21.64,Default,,0000,0000,0000,,Temos muito em comum. Dialogue: 0,0:01:21.64,0:01:24.82,Default,,0000,0000,0000,,Deixe-me então usar\Nalguns minutos, introduzindo Dialogue: 0,0:01:24.82,0:01:28.23,Default,,0000,0000,0000,,e explicando os princípios\Nda biologia molecular, Dialogue: 0,0:01:28.23,0:01:30.77,Default,,0000,0000,0000,,a célula humana, a unidade\Nbásica da biologia. Dialogue: 0,0:01:30.77,0:01:32.95,Default,,0000,0000,0000,,Seu corpo precisa de proteínas. Dialogue: 0,0:01:32.95,0:01:35.90,Default,,0000,0000,0000,,Toneladas de proteínas para\Nsobreviver, para funcionar Dialogue: 0,0:01:35.90,0:01:39.44,Default,,0000,0000,0000,,como a insulina, hormônios\Ndo crescimento e outros milhares. Dialogue: 0,0:01:39.44,0:01:42.42,Default,,0000,0000,0000,,Então, quando seu corpo precisa\Nde uma proteína, o que ele faz? Dialogue: 0,0:01:42.42,0:01:46.23,Default,,0000,0000,0000,,Ele basicamente usa a informação\Ndos genes de seu DNA. Dialogue: 0,0:01:46.68,0:01:49.66,Default,,0000,0000,0000,,E para não danificar seu DNA,\Nele faz uma pequena cópia Dialogue: 0,0:01:49.66,0:01:52.93,Default,,0000,0000,0000,,só da parte que ele precisa\Napenas do gene que precisa. Dialogue: 0,0:01:52.93,0:01:56.27,Default,,0000,0000,0000,,E a cópia é feita pelo\Nchamado RNA mensageiro. Dialogue: 0,0:01:56.27,0:02:01.05,Default,,0000,0000,0000,,O RNAm entra no interior de suas células\Nnuma pequena máquina chamada ribossomo Dialogue: 0,0:02:01.20,0:02:02.92,Default,,0000,0000,0000,,e fabrica a proteína. Dialogue: 0,0:02:02.92,0:02:04.81,Default,,0000,0000,0000,,Se você imaginar no caso da insulina Dialogue: 0,0:02:05.56,0:02:09.24,Default,,0000,0000,0000,,é a mensagem da insulina\Nque sai do seu DNA Dialogue: 0,0:02:09.25,0:02:11.61,Default,,0000,0000,0000,,por uma cópia do RNAm, Dialogue: 0,0:02:11.61,0:02:14.79,Default,,0000,0000,0000,,e o ribossomo fabrica a proteína\Ne Voilà!, acabou de fazer insulina. Dialogue: 0,0:02:15.49,0:02:17.88,Default,,0000,0000,0000,,Baseado nestas\Ndescobertas, 40 anos atrás, Dialogue: 0,0:02:17.88,0:02:22.32,Default,,0000,0000,0000,,a indústria biotecnológica começou.\NPense na Genentec, na Amgen. Dialogue: 0,0:02:22.32,0:02:23.51,Default,,0000,0000,0000,,E o que eles fizeram Dialogue: 0,0:02:23.51,0:02:28.85,Default,,0000,0000,0000,,foi fabricar em levedura ou em culturas\Nde bactérias estas proteínas, numa fábrica Dialogue: 0,0:02:28.85,0:02:32.30,Default,,0000,0000,0000,,e eles colocaram numa seringa\Npara injetar em pacientes Dialogue: 0,0:02:32.30,0:02:36.59,Default,,0000,0000,0000,,E você tem a primeira insulina humana,\Nhormônio do crescimento e muito mais Dialogue: 0,0:02:36.59,0:02:38.93,Default,,0000,0000,0000,,Foi uma revolução incrível Dialogue: 0,0:02:39.24,0:02:42.11,Default,,0000,0000,0000,,Então os cientistas continuaram\Ne perguntaram a si mesmos Dialogue: 0,0:02:42.11,0:02:46.96,Default,,0000,0000,0000,,"Bem, e se pudéssemos pegar\No DNA de dentro do paciente Dialogue: 0,0:02:46.96,0:02:50.77,Default,,0000,0000,0000,,para ver qual informação está faltando\Ne fazer a sua própria proteína? Dialogue: 0,0:02:50.77,0:02:53.86,Default,,0000,0000,0000,,E assim começo a terapia gênica. Dialogue: 0,0:02:53.86,0:02:57.10,Default,,0000,0000,0000,,O único problema é que\Nestamos 40 anos depois Dialogue: 0,0:02:57.10,0:03:00.24,Default,,0000,0000,0000,,das primeiras descobertas,\Ndos primeiros produtos biotecnológicos Dialogue: 0,0:03:01.27,0:03:02.93,Default,,0000,0000,0000,,mas é ele um sucesso? Dialogue: 0,0:03:02.93,0:03:06.56,Default,,0000,0000,0000,,São 6.000 doenças raras e o\Nnúmero cresce a cada semana Dialogue: 0,0:03:06.56,0:03:09.47,Default,,0000,0000,0000,,Entendemos mais e mais sobre biologia, Dialogue: 0,0:03:09.47,0:03:13.24,Default,,0000,0000,0000,,e há apenas uma terapia gênica\Naprovada para uso em pacientes. Só uma. Dialogue: 0,0:03:13.24,0:03:17.04,Default,,0000,0000,0000,,Há só 20 produtos recombinantes aprovados\Npara pacientes com doenças raras Dialogue: 0,0:03:17.25,0:03:19.66,Default,,0000,0000,0000,,mas há 6.000 doenças. Dialogue: 0,0:03:19.82,0:03:21.23,Default,,0000,0000,0000,,Isto é o bastante? Dialogue: 0,0:03:21.68,0:03:26.10,Default,,0000,0000,0000,,Então alguns de nós, alguns anos\Natrás em Cambridge, Massachusetts, Dialogue: 0,0:03:26.10,0:03:28.69,Default,,0000,0000,0000,,seguimos uma ideia maluca: Dialogue: 0,0:03:28.69,0:03:31.84,Default,,0000,0000,0000,,"E se o RNAm pudesse ser uma droga?" Dialogue: 0,0:03:31.84,0:03:36.16,Default,,0000,0000,0000,,E a razão porque os cientistas não\Ndesenvolveram drogas RNAm antes, Dialogue: 0,0:03:36.16,0:03:38.20,Default,,0000,0000,0000,,porque pelo que eu\Nexpliquei antes é óbvio Dialogue: 0,0:03:38.20,0:03:39.90,Default,,0000,0000,0000,,drogas RNAm, por quê não? Dialogue: 0,0:03:39.90,0:03:41.92,Default,,0000,0000,0000,,é por causa destas duas coisas: Dialogue: 0,0:03:41.92,0:03:45.32,Default,,0000,0000,0000,,O RNAm cria uma resposta imunológica. Dialogue: 0,0:03:45.32,0:03:49.23,Default,,0000,0000,0000,,Por quê? Porque alguns vírus são\Nfeitos de RNAm, a gripe por exemplo Dialogue: 0,0:03:49.23,0:03:51.90,Default,,0000,0000,0000,,Se injetarmos RNAm em um\Npaciente, o que acontece? Dialogue: 0,0:03:51.90,0:03:56.43,Default,,0000,0000,0000,,Seu corpo pensa que você está com gripe e\Nisso não é uma coisa boa para uma droga. Dialogue: 0,0:03:56.43,0:03:59.16,Default,,0000,0000,0000,,Você sabe que nenhum dos sintomas\Nda gripe é muito agradáveis. Dialogue: 0,0:04:00.57,0:04:04.86,Default,,0000,0000,0000,,A outra razão é porque o\NRNAm é muito instável. Dialogue: 0,0:04:04.86,0:04:06.96,Default,,0000,0000,0000,,Minutos, dentro de um ser vivo. Dialogue: 0,0:04:06.96,0:04:09.64,Default,,0000,0000,0000,,Não acho que uma droga\Nque tem de se injetar Dialogue: 0,0:04:09.64,0:04:11.17,Default,,0000,0000,0000,,a cada dois minutos\Né uma boa droga. Dialogue: 0,0:04:11.17,0:04:13.14,Default,,0000,0000,0000,,Então estas duas razões\Nsão as bases do porquê Dialogue: 0,0:04:13.14,0:04:17.26,Default,,0000,0000,0000,,nunca fizemos drogas RNAm antes, Dialogue: 0,0:04:17.26,0:04:19.87,Default,,0000,0000,0000,,Mas nos perguntamos "e se"? Dialogue: 0,0:04:19.87,0:04:22.84,Default,,0000,0000,0000,,Trabalhamos duro por dois anos, Dialogue: 0,0:04:22.84,0:04:25.58,Default,,0000,0000,0000,,e estamos felizes em informar\Nque encontramos um meio. Dialogue: 0,0:04:25.70,0:04:28.58,Default,,0000,0000,0000,,Temos um meio de trabalhar\Nestes dois problemas. Dialogue: 0,0:04:28.58,0:04:31.16,Default,,0000,0000,0000,,e fizemos drogas RNAm. Dialogue: 0,0:04:31.16,0:04:32.97,Default,,0000,0000,0000,,Mas como fizemos isso? Dialogue: 0,0:04:32.97,0:04:37.24,Default,,0000,0000,0000,,Fizemos RNAm num reator, numa\Nfábrica e colocamos em uma seringa. Dialogue: 0,0:04:37.24,0:04:40.89,Default,,0000,0000,0000,,e injetamos em animais, Dialogue: 0,0:04:40.89,0:04:43.24,Default,,0000,0000,0000,,pacientes do final da rua, Dialogue: 0,0:04:43.24,0:04:45.54,Default,,0000,0000,0000,,na gordura da barriga ou na coxa, Dialogue: 0,0:04:45.54,0:04:47.37,Default,,0000,0000,0000,,se você injetar RNAm o que acontece? Dialogue: 0,0:04:48.22,0:04:51.34,Default,,0000,0000,0000,,Dentro da célula, os carinhas\Nem cinza, os ribossomos, Dialogue: 0,0:04:51.34,0:04:54.65,Default,,0000,0000,0000,,leem o RNAm que injetamos. Dialogue: 0,0:04:55.03,0:04:57.58,Default,,0000,0000,0000,,Leem o seu RNAm o dia todo. Dialogue: 0,0:04:58.07,0:05:01.62,Default,,0000,0000,0000,,Trilhões de vezes por dia\Neles leem o seu RNAm. Dialogue: 0,0:05:01.62,0:05:05.62,Default,,0000,0000,0000,,Então o que eles fazem quando leem o RNAm, Dialogue: 0,0:05:05.62,0:05:10.14,Default,,0000,0000,0000,,fazem a proteína que dissemos \Npara seu corpo fazer Dialogue: 0,0:05:10.14,0:05:13.32,Default,,0000,0000,0000,,A medida do necessário. Pense em insulina. Dialogue: 0,0:05:15.18,0:05:17.75,Default,,0000,0000,0000,,E a beleza disso é que há dois pontos Dialogue: 0,0:05:17.75,0:05:20.26,Default,,0000,0000,0000,,que não esperávamos que de início \Npudéssemos fazer com esta tecnologia Dialogue: 0,0:05:20.26,0:05:24.14,Default,,0000,0000,0000,,Duas coisas inacreditáveis. Dialogue: 0,0:05:24.14,0:05:26.79,Default,,0000,0000,0000,,A primeira é que nós podemos\Nfazer proteínas secretadas, Dialogue: 0,0:05:26.79,0:05:30.38,Default,,0000,0000,0000,,De novo, insulina,\Nhormônio do crescimento. Dialogue: 0,0:05:30.38,0:05:32.75,Default,,0000,0000,0000,,Isso tem sido criado pela\Nindústria biotecnologica Dialogue: 0,0:05:32.75,0:05:35.48,Default,,0000,0000,0000,,mas novamente, não há muitos\Nprodutos que tem sido feitos. Dialogue: 0,0:05:35.48,0:05:39.36,Default,,0000,0000,0000,,Seu corpo secreta em\Ntorno de 4.000 proteínas. Dialogue: 0,0:05:39.36,0:05:42.43,Default,,0000,0000,0000,,Isso é menos da metade dos\Nprodutos que foram feitos Dialogue: 0,0:05:42.43,0:05:45.34,Default,,0000,0000,0000,,pela indústria de\Nbiotecnologia em 40 anos. Dialogue: 0,0:05:45.34,0:05:47.48,Default,,0000,0000,0000,,Há ainda muitas drogas\Nque os pacientes precisam. Dialogue: 0,0:05:47.48,0:05:51.70,Default,,0000,0000,0000,,E se você injetar RNAm para\Ninsulina, ela é feita nesta célula, Dialogue: 0,0:05:51.70,0:05:55.57,Default,,0000,0000,0000,,e então, dizemos à célula como\Nsecretar a proteína dentro da célula. Dialogue: 0,0:05:55.57,0:05:58.59,Default,,0000,0000,0000,,e vai para o lugar certo do seu corpo. Dialogue: 0,0:05:58.59,0:06:01.97,Default,,0000,0000,0000,,Imitamos o que seu corpo\Nfaz quando não está doente. Dialogue: 0,0:06:03.41,0:06:06.49,Default,,0000,0000,0000,,Mas a grande sacada é está a direita Dialogue: 0,0:06:09.94,0:06:12.52,Default,,0000,0000,0000,,onde nós injetamos o RNAm. Dialogue: 0,0:06:12.52,0:06:15.09,Default,,0000,0000,0000,,Os ribossomos fazem a proteína, Dialogue: 0,0:06:15.09,0:06:17.59,Default,,0000,0000,0000,,mas nós podemos dizer à célula: Dialogue: 0,0:06:17.59,0:06:21.90,Default,,0000,0000,0000,,"Não secrete para fora de sua membrana", Dialogue: 0,0:06:21.90,0:06:25.61,Default,,0000,0000,0000,,então a proteína fica só dentro da célula Dialogue: 0,0:06:26.74,0:06:28.84,Default,,0000,0000,0000,,daí podemos fazer proteínas \Nintracelulares, Dialogue: 0,0:06:28.84,0:06:31.58,Default,,0000,0000,0000,,que são a maioria das proteínas\Nde dentro do seu corpo. Dialogue: 0,0:06:31.58,0:06:34.68,Default,,0000,0000,0000,,E hoje não há meios de\Nfazer isso com a tecnologia atual. Dialogue: 0,0:06:34.68,0:06:37.95,Default,,0000,0000,0000,,Tanto nas empresas farmacêuticas\Nquando nas empresas biotecnoló Dialogue: 0,0:06:37.95,0:06:40.13,Default,,0000,0000,0000,,para fazer proteínas intracelulares, Dialogue: 0,0:06:40.13,0:06:43.57,Default,,0000,0000,0000,,aquelas proteínas que são necessárias\Npara o seu corpo funcionar. Dialogue: 0,0:06:44.33,0:06:46.86,Default,,0000,0000,0000,,No começo desta palestra falamos sobre Dialogue: 0,0:06:46.88,0:06:51.63,Default,,0000,0000,0000,,a síndrome de Crigler-Najjar e do\Ngene com um erro, o UGT1A1, Dialogue: 0,0:06:51.63,0:06:54.77,Default,,0000,0000,0000,,bem, podemos hoje, em animais, Dialogue: 0,0:06:54.77,0:06:58.01,Default,,0000,0000,0000,,fazer o RNAm para o UGT1A1, Dialogue: 0,0:06:58.01,0:07:00.02,Default,,0000,0000,0000,,injetá-lo, Dialogue: 0,0:07:00.02,0:07:04.51,Default,,0000,0000,0000,,e fazer a proteína que fica\Npresa dentro da célula Dialogue: 0,0:07:04.55,0:07:08.32,Default,,0000,0000,0000,,onde ela deve ficar. Dialogue: 0,0:07:09.26,0:07:11.53,Default,,0000,0000,0000,,Isso é realmente uma grande salto, Dialogue: 0,0:07:11.53,0:07:14.66,Default,,0000,0000,0000,,e novamente, se você pensar que\Nseu corpo tem 22.000 proteínas Dialogue: 0,0:07:14.66,0:07:17.60,Default,,0000,0000,0000,,mas somente 4.000 são secretadas. Dialogue: 0,0:07:17.60,0:07:21.82,Default,,0000,0000,0000,,A maioria das proteínas que você\Nprecisa para viver são intracelulares. Dialogue: 0,0:07:21.82,0:07:25.61,Default,,0000,0000,0000,,Isso não tem solução, com\Na tecnologia disponível hoje. Dialogue: 0,0:07:25.61,0:07:27.04,Default,,0000,0000,0000,,Este é um grande salto. Dialogue: 0,0:07:28.99,0:07:33.06,Default,,0000,0000,0000,,Deixe-me explicar um\Nexemplo de aplicação. Dialogue: 0,0:07:33.06,0:07:35.97,Default,,0000,0000,0000,,isso foi tentado nos últimos 40 anos. Dialogue: 0,0:07:35.97,0:07:38.85,Default,,0000,0000,0000,,por muitas companhias e sempre falhou. Dialogue: 0,0:07:38.85,0:07:42.75,Default,,0000,0000,0000,,Como fazer seu coração se reconstruir\Ndepois de um ataque cardíaco. Dialogue: 0,0:07:45.48,0:07:50.18,Default,,0000,0000,0000,,Dr. Ken Chien, que é um dos\Ncofundadores da Moderna Dialogue: 0,0:07:50.18,0:07:52.51,Default,,0000,0000,0000,,e um professor no Karolinska na Suécia, Dialogue: 0,0:07:53.50,0:07:56.89,Default,,0000,0000,0000,,passou a sua vida inteira, como\Ncardiologista, estudando corações Dialogue: 0,0:07:56.89,0:08:01.86,Default,,0000,0000,0000,,e me ensinou que todos os corações Dialogue: 0,0:08:01.86,0:08:04.45,Default,,0000,0000,0000,,existem células-tronco até\No dia em que morremos. Dialogue: 0,0:08:04.45,0:08:09.34,Default,,0000,0000,0000,,Toda a sua vida, você tem células-tronco\Ndormentes no tecido do coração. Dialogue: 0,0:08:09.34,0:08:12.96,Default,,0000,0000,0000,,E o que Ken me ensinou Dialogue: 0,0:08:12.96,0:08:17.13,Default,,0000,0000,0000,,que existe uma proteína no seu corpo \Nchamada VEGF-A Dialogue: 0,0:08:17.13,0:08:21.12,Default,,0000,0000,0000,,e que se você enviar esta\Nproteína para a célula-tronco Dialogue: 0,0:08:21.12,0:08:25.86,Default,,0000,0000,0000,,ela vai dizer: "Faça mais\Ntecido cardíaco." Dialogue: 0,0:08:28.09,0:08:32.22,Default,,0000,0000,0000,,E o que Ken fez, quatro anos atrás, Dialogue: 0,0:08:32.22,0:08:36.34,Default,,0000,0000,0000,,foi tentar fazer uma droga\Ncom proteínas recombinantes, Dialogue: 0,0:08:36.34,0:08:38.54,Default,,0000,0000,0000,,a tecnologia que a indústria\Nbiotecnologica usa. Dialogue: 0,0:08:38.54,0:08:43.26,Default,,0000,0000,0000,,Ela fez a proteína VEGF-A na bactéria\Ne-coli, em um reator em uma fábrica, Dialogue: 0,0:08:43.26,0:08:46.28,Default,,0000,0000,0000,,e injetou em um coração\Ndepois de um ataque cardíaco. Dialogue: 0,0:08:46.28,0:08:48.96,Default,,0000,0000,0000,,O problema é que quando você injeta, Dialogue: 0,0:08:48.96,0:08:51.03,Default,,0000,0000,0000,,ela vai para a circulação muito rápido. Dialogue: 0,0:08:51.03,0:08:55.18,Default,,0000,0000,0000,,Para ter VEGF-A o bastante para células-\Ntronco acordarem e fazer mais tecido. Dialogue: 0,0:08:55.18,0:08:57.76,Default,,0000,0000,0000,,você precisa uma dose alta. Dialogue: 0,0:08:57.76,0:09:01.55,Default,,0000,0000,0000,,O problema é que à medida\Nque ela circula pelo seu corpo, Dialogue: 0,0:09:01.55,0:09:05.68,Default,,0000,0000,0000,,houveram muitos efeitos\Ncolaterais e os testes falharam. Dialogue: 0,0:09:05.68,0:09:10.90,Default,,0000,0000,0000,,10 anos depois, quando a\Nterapia gênica foi descoberta, Dialogue: 0,0:09:10.90,0:09:15.96,Default,,0000,0000,0000,,Ken voltou e disse: "vou tentar\Na terapia gênica para o VEGF-A." Dialogue: 0,0:09:15.96,0:09:18.40,Default,,0000,0000,0000,,E o problema com a terapia gênica Dialogue: 0,0:09:18.40,0:09:20.90,Default,,0000,0000,0000,,é que uma vez que você\Ninjeta, não pode pará-la. Dialogue: 0,0:09:20.90,0:09:24.60,Default,,0000,0000,0000,,Ela continua a fazer VEGF-A para\Nsempre e isso não é bom também. Dialogue: 0,0:09:24.60,0:09:25.72,Default,,0000,0000,0000,,(Risos) Dialogue: 0,0:09:25.72,0:09:28.83,Default,,0000,0000,0000,,Quando Ken viu a tecnologia\NRNAm, ele disse: "Era isso que Dialogue: 0,0:09:28.83,0:09:31.87,Default,,0000,0000,0000,,eu estava procurando\Nnos últimos 30 anos!" Dialogue: 0,0:09:31.87,0:09:33.18,Default,,0000,0000,0000,,E ele tentou. Dialogue: 0,0:09:33.18,0:09:35.18,Default,,0000,0000,0000,,E na primeira vez que ele tentou, Dialogue: 0,0:09:35.18,0:09:36.87,Default,,0000,0000,0000,,conseguiu estes resultado\Nque vou tentar explicar. Dialogue: 0,0:09:36.87,0:09:41.38,Default,,0000,0000,0000,,Este é o trabalho de um ano\Ne a taxa de sobrevida, em animais. Dialogue: 0,0:09:41.38,0:09:48.45,Default,,0000,0000,0000,,Grupos diferentes de animais\Nque tiveram ataques cardíacos. Dialogue: 0,0:09:48.45,0:09:51.65,Default,,0000,0000,0000,,A linha azul é dos animais\Nque não foram tratados. Dialogue: 0,0:09:51.65,0:09:54.27,Default,,0000,0000,0000,,Eles foram injetados\Ncom água, placebo. Dialogue: 0,0:09:54.27,0:09:56.70,Default,,0000,0000,0000,,Você pode ver a taxa\Nde sobrevida. Dialogue: 0,0:09:56.70,0:10:01.42,Default,,0000,0000,0000,,Só 15% dos animais sobreviveram\Num ano depois do ataque cardíaco. Dialogue: 0,0:10:01.42,0:10:04.44,Default,,0000,0000,0000,,Em verde, você vê a terapia gênica. Dialogue: 0,0:10:04.44,0:10:07.45,Default,,0000,0000,0000,,Não é uma boa droga, é pior\Ndo que não fazer nada. Dialogue: 0,0:10:07.45,0:10:08.74,Default,,0000,0000,0000,,(Risos) Dialogue: 0,0:10:08.87,0:10:14.64,Default,,0000,0000,0000,,Por causa dela o corpo fica\Nmaluco e continua fazendo VEGF, Dialogue: 0,0:10:14.64,0:10:16.11,Default,,0000,0000,0000,,e isso não era para acontecer. Dialogue: 0,0:10:16.11,0:10:19.87,Default,,0000,0000,0000,,E na linha vermelha o que se vê uma dose. Dialogue: 0,0:10:19.87,0:10:25.58,Default,,0000,0000,0000,,Uma dose de RNAm VEGF 48\Nhoras depois do ataque. Dialogue: 0,0:10:25.58,0:10:27.22,Default,,0000,0000,0000,,Uma só dose. Dialogue: 0,0:10:29.99,0:10:32.29,Default,,0000,0000,0000,,E o que esta dose faz por 48 horas Dialogue: 0,0:10:32.29,0:10:33.97,Default,,0000,0000,0000,,é produzir muito VEGF, Dialogue: 0,0:10:33.97,0:10:37.06,Default,,0000,0000,0000,,isso manda uma mensagem para\Nas células-tronco do seu coração: Dialogue: 0,0:10:37.06,0:10:40.33,Default,,0000,0000,0000,,"Façam mas tecido cardíaco,"\Ne é isso o que ocorre. Dialogue: 0,0:10:40.33,0:10:43.21,Default,,0000,0000,0000,,O RNAm acaba depois de 48 horas, Dialogue: 0,0:10:43.21,0:10:45.49,Default,,0000,0000,0000,,Mas o VEGF fica Dialogue: 0,0:10:45.49,0:10:47.76,Default,,0000,0000,0000,,e ele instruiu as células-tronco\Na reconstruir o seu coração. Dialogue: 0,0:10:47.76,0:10:50.19,Default,,0000,0000,0000,,Um desenho é tudo de bom. Dialogue: 0,0:10:50.19,0:10:55.84,Default,,0000,0000,0000,,O que você vê aqui é um corte transversal\Nde um coração depois de um ano. Dialogue: 0,0:10:55.84,0:11:00.20,Default,,0000,0000,0000,,Na figura acima, é um animal não-tratado, Dialogue: 0,0:11:00.20,0:11:01.98,Default,,0000,0000,0000,,que recebeu uma injeção de água. Dialogue: 0,0:11:01.98,0:11:05.72,Default,,0000,0000,0000,,Você pode ver uma cicatriz.\NOnde o ataque cardíaco ocorreu. Dialogue: 0,0:11:05.72,0:11:09.45,Default,,0000,0000,0000,,Por causa da cicatriz o coração\Nnão pode bombear mais. Dialogue: 0,0:11:09.45,0:11:13.53,Default,,0000,0000,0000,,Por isso os pacientes, ou animais, depois\Nde um ano, na sua maioria estão mortos. Dialogue: 0,0:11:13.53,0:11:16.16,Default,,0000,0000,0000,,O coração parou de funcionar. Dialogue: 0,0:11:16.16,0:11:19.32,Default,,0000,0000,0000,,O coração não pode bombear\Nmais por causa da grande cicatriz. Dialogue: 0,0:11:19.32,0:11:21.32,Default,,0000,0000,0000,,Olhe esta figura. Dialogue: 0,0:11:21.32,0:11:24.42,Default,,0000,0000,0000,,Uma dose de RNAm VEGF depois do ataque. Dialogue: 0,0:11:24.42,0:11:29.42,Default,,0000,0000,0000,,As células-tronco devagar\Nreconstroem o seu coração. Dialogue: 0,0:11:30.08,0:11:32.97,Default,,0000,0000,0000,,Este é o poder desta tecnologia. Dialogue: 0,0:11:32.97,0:11:35.68,Default,,0000,0000,0000,,Sempre que temos\Numa tecnologia como esta, Dialogue: 0,0:11:35.68,0:11:41.21,Default,,0000,0000,0000,,sempre ficamos paranoicos:\N"Como não estragar tudo isso?" Dialogue: 0,0:11:41.21,0:11:44.91,Default,,0000,0000,0000,,Quando entendemos que você tem\Numa tecnologia que pode mudar a sociedade Dialogue: 0,0:11:44.91,0:11:48.32,Default,,0000,0000,0000,,e seu impacto em milhões de vida,\Ncomo você constrói sua companhia? Dialogue: 0,0:11:48.32,0:11:51.71,Default,,0000,0000,0000,,Pois se você olhar a história\Ndas empresas biotecnológica, Dialogue: 0,0:11:51.71,0:11:53.82,Default,,0000,0000,0000,,muitas delas já morreram. Dialogue: 0,0:11:53.82,0:11:55.100,Default,,0000,0000,0000,,Por quê? Porque é difícil! Dialogue: 0,0:11:55.100,0:12:00.11,Default,,0000,0000,0000,,Menos de 1% das drogas que as\Nempresas biotecnologica pesquisam Dialogue: 0,0:12:00.11,0:12:01.85,Default,,0000,0000,0000,,chegam ao mercado. Dialogue: 0,0:12:01.85,0:12:04.47,Default,,0000,0000,0000,,Custa uma fortuna e é complicado. Dialogue: 0,0:12:04.47,0:12:07.71,Default,,0000,0000,0000,,Então o que nos perguntamos:\N"Como vamos conseguir? Dialogue: 0,0:12:07.71,0:12:10.42,Default,,0000,0000,0000,,Como não estragar esta\Ntecnologia incrível Dialogue: 0,0:12:10.42,0:12:12.50,Default,,0000,0000,0000,,para levarmos aos pacientes\Nque estão sofrendo?" Dialogue: 0,0:12:12.50,0:12:15.59,Default,,0000,0000,0000,,E o que dissemos à nós\Nmesmos foi: "Vamos pensar que Dialogue: 0,0:12:15.59,0:12:18.15,Default,,0000,0000,0000,,é como escalar o monte\NEverest pela primeira vez." Dialogue: 0,0:12:18.15,0:12:22.43,Default,,0000,0000,0000,,Como aqueles caras quando olharam\Npara aquela montanha e pensaram: Dialogue: 0,0:12:22.43,0:12:25.04,Default,,0000,0000,0000,,Como vamos escalá-la? Não há mapa!\NPela direita? Pela esquerda? Dialogue: 0,0:12:25.04,0:12:27.46,Default,,0000,0000,0000,,Precisa se perguntar e se planejar bem. Dialogue: 0,0:12:27.46,0:12:29.39,Default,,0000,0000,0000,,Então foi isso que fizemos\Nao iniciar a Moderna. Dialogue: 0,0:12:29.39,0:12:32.81,Default,,0000,0000,0000,,Primeiro escolhemos\Nter um único investidor. Dialogue: 0,0:12:32.81,0:12:35.69,Default,,0000,0000,0000,,A maioria das empresas biotecnológica\Ntem muitos investidores, para diminuir o risco Dialogue: 0,0:12:35.69,0:12:39.07,Default,,0000,0000,0000,,dissemos somente um, porque\Nqueríamos focar em construir a companhia. Dialogue: 0,0:12:39.07,0:12:41.80,Default,,0000,0000,0000,,Não queríamos muitas pessoas brigando\No quanto dinheiro iriam ganhar. Dialogue: 0,0:12:41.80,0:12:45.76,Default,,0000,0000,0000,,A maioria das empresas de biotecnologia\Ntrabalham com camundongos e ratos. Dialogue: 0,0:12:45.76,0:12:48.28,Default,,0000,0000,0000,,Todos sabem que em ratos\Ne camundongos Dialogue: 0,0:12:48.28,0:12:51.89,Default,,0000,0000,0000,,nós curamos o câncer à 10 anos. Dialogue: 0,0:12:51.89,0:12:56.20,Default,,0000,0000,0000,,Nós não podemos curar muitos\Ntipos de câncer em pessoas hoje. Dialogue: 0,0:12:56.20,0:12:59.39,Default,,0000,0000,0000,,Então fomos diretos\Npara macacos. Por quê? Dialogue: 0,0:12:59.39,0:13:01.05,Default,,0000,0000,0000,,Por macacos são os animais\Nmais parecidos com humanos. Dialogue: 0,0:13:01.05,0:13:05.58,Default,,0000,0000,0000,,Ir direto para macacos é muito\Natípico. E custa uma fortuna! Dialogue: 0,0:13:05.58,0:13:06.29,Default,,0000,0000,0000,,(Risos) Dialogue: 0,0:13:06.29,0:13:08.85,Default,,0000,0000,0000,,E decidimos ficar anônimos. Dialogue: 0,0:13:08.85,0:13:11.52,Default,,0000,0000,0000,,A maioria das empresas deste ramo\Nquando fazem uma grande descoberta Dialogue: 0,0:13:11.52,0:13:13.50,Default,,0000,0000,0000,,publicam artigos e assim por diante, Dialogue: 0,0:13:13.50,0:13:16.20,Default,,0000,0000,0000,,nós dissemos: "Vamos focar na ciência, Dialogue: 0,0:13:16.20,0:13:19.12,Default,,0000,0000,0000,,esta ideia é muito grande para\Nperdermos o foco." Dialogue: 0,0:13:19.12,0:13:22.68,Default,,0000,0000,0000,,Por 18 meses, sem website,\Nsem imprensa, sem nada. Dialogue: 0,0:13:22.68,0:13:26.54,Default,,0000,0000,0000,,Apenas focados na ciência\NFazendo a ciência funcionar. Dialogue: 0,0:13:26.54,0:13:29.89,Default,,0000,0000,0000,,Nós contratamos as melhores pessoas. Dialogue: 0,0:13:29.89,0:13:32.64,Default,,0000,0000,0000,,Sempre focados na clínica. Dialogue: 0,0:13:32.64,0:13:35.41,Default,,0000,0000,0000,,A única coisa que nos movia, Dialogue: 0,0:13:35.41,0:13:39.77,Default,,0000,0000,0000,,a razão pela qual depois de dormir\Npouco, levantar e voltar a ela, Dialogue: 0,0:13:39.77,0:13:41.92,Default,,0000,0000,0000,,era porque quando\Npensávamos sobre a clínica, Dialogue: 0,0:13:41.92,0:13:43.85,Default,,0000,0000,0000,,nós pensávamos nos pacientes\Ne nas drogas que podíamos desenvolver. Dialogue: 0,0:13:43.85,0:13:47.72,Default,,0000,0000,0000,,Nós somos um time na Moderna,\Nnós nos sentimos abençoados. Dialogue: 0,0:13:47.72,0:13:50.60,Default,,0000,0000,0000,,Nós sentimos que, provavelmente,\Né o único momento em nossas vidas Dialogue: 0,0:13:50.60,0:13:54.29,Default,,0000,0000,0000,,que temos a chance de\Nrealmente mudar o mundo. Dialogue: 0,0:13:54.29,0:13:59.02,Default,,0000,0000,0000,,Nós estamos trabalhando duro nisso.\NEstamos trabalhando com paixão nisso, Dialogue: 0,0:13:59.02,0:14:02.10,Default,,0000,0000,0000,,e nós realmente esperamos\Nque em um ano ou dois, Dialogue: 0,0:14:02.10,0:14:05.13,Default,,0000,0000,0000,,nós vamos para a clínica com drogas\Nmaravilhosas para ajudar pacientes. Dialogue: 0,0:14:05.13,0:14:05.96,Default,,0000,0000,0000,,Pense nisso. Dialogue: 0,0:14:05.96,0:14:08.07,Default,,0000,0000,0000,,E se o mRNA pudesse ser uma droga? Dialogue: 0,0:14:08.07,0:14:08.85,Default,,0000,0000,0000,,Obrigado. Dialogue: 0,0:14:08.85,0:14:10.24,Default,,0000,0000,0000,,(Aplausos)