Herkes CRISPR'ı duydu mu? Duymasaydınız şaşardım. Bu genom düzenleme için kullanılan bir teknoloji ve o kadar çok yönlü ve o kadar çok tartışmaya açık ki, birçok ilginç konuşmayı beraberinde getiriyor. Tüylü mamutları geri getirmeli miyiz? İnsan embriyosuna müdahale etmeli miyiz? Ve benim en sevdiğim soru: Bu teknolojiyi kullanarak insan ırkına zararlı olduğu düşünülen türleri dünya üzerinden silmeyi nasıl yasal hale getirebiliriz? Bilimin bu türü, onu yöneten kontrol mekanizmalarından çok daha hızlı hareket ediyor. Bu yüzden geçen altı yıl boyunca mümkün olduğunca çok insanın bu tür teknolojileri ve bunların olası sonuçlarını anlayabilmesini kişisel misyonum haline getirdim. CRISPR, büyük bir medya abartısının konusu haline geldi ve sıklıkla kullanılan kelimeler "kolay" ve "ucuz". Benim yapmak istediğim şey ise, biraz daha derine inip CRISPR hakkındaki efsanelere ve işin gerçeğine bir göz atmak. Eğer bir genoma CRISPR'ı uygulamak istiyorsanız, önce DNA'ya zarar vermek zorundasınız. Bu zarar, çift sarmalın iki sarmalında da oluşan bir yırtılma şeklinde oluşuyor. Sonra hücresel yenilenme devreye giriyor ve biz bu yenilenme sürecini istediğimiz düzenlemeyi yapmaya ikna ediyoruz ve bu doğal bir düzenleme değil. İşte böyle çalışıyor. Bu iki bölümlü bir sistem. Elinizde "Cas9" adlı bir protein ve "rehber RNA" denen bir şey var. Bu sistemi güdülmüş füze sistemi gibi düşünmeyi seviyorum! "Cas9"-Antropomorfozu severim. "Cas9" aslında biraz Pac-Man'a benziyor, DNA'yı çiğneyip kesmek istiyor. Bu noktada "rehber RNA" , Cas9'un bütün genomu çiğnemesini, onu, gitmesi gereken yere gitmesini sağlayarak önlüyor. Bu ikilinin beraber yaptığı işe CRISPR deniliyor. Bu sistemi, bakterilerdeki kadim bağışıklık sisteminden çaldık. En büyüleyici yani ise rehber RNA'nın sadece 20 harfinin sistemi hedeflemiş olmasıdır. Bunları dizayn etmek gerçekten çok kolay ve fiyatları da çok uygun. Yani sistemde modüler olan kısım bu; geri kalan her şey aynı. Bu, sistemi oldukça kolay kullanılabilir ve güçlü bir sistem yapıyor. Rehber RNA ve Cas9 proteini birbirine karışıyor, genom boyunca sıçrayarak gidiyor ve rehber RNA'nın eşleşeceği bir yer bulduğunda, ikili sarmalın arasına yerleşip sarmalları ayırır. Bu durum Cas9'u DNA'yı kesmesi için tetikler ve birden, artık DNA'sı ikiye ayrıldığı için panik olmuş bir hücreye sahipsiniz. Bu ne yapar? İlk müdahale ekibine haber verir. İki ana onarım mekanizması vardır. İlki, sadece DNA parçalarını alıyor ve bunları yan yana geri ekliyor. Bu pek etkili bir sistem değil, çünkü bu durumda ya bir baz düşüyor veyahut bir başkası ekleniyor. Bu yöntem bir geni "susturmak" için yeterli olabilir ancak genomu değiştirmek için tercih edeceğimiz bir yol değil. İkinci yol çok daha ilgi çekici. Bu onarma sistemi, DNA'nın benzer parçalarından birini alıyor. Unutmayın, insan gibi diploid organizmalarda, genomumuzun bir kopyası anneden, diğer kopyası ise babadan geliyor. Yani eğer biri hasar görürse, onarım için diğer kromozomu kullanabilir. Yani bu sistem buradan geliyor. Onarım yapılıyor ve genom tekrar güvende. Bunu gasp etmenin yolu, bunu iki ucu da türdeş olan ama orta kısmı farklı olan sahte bir DNA parçasıyla beslemek olabilir. O zaman şimdi, ortaya ne isterseniz koyarsınız ve hücre kandırılmış olur. Yani bir harfi değiştirebilirsiniz, harfleri çıkartabilirsiniz, ama en önemlisi, içine yeni DNA sıkıştırabilirsiniz, bir Truva atı gibi. Bilimsel alanda önümüze açacağı imkanları düşünecek olursak, CRISPR harika bir şey olacak. Onu bu kadar özel yapan şey, bu modüler hedefleme sistemidir. Yıllardır DNA'yı organizmaların içine koyuyoruz, değil mi? Fakat mödüler hedefleme sistemi sayesinde bunu tam da istediğimiz yere koyabiliyoruz. Olay şu ki, bunun ucuz ve kolay olmasıyla ilgili çok şey konuşuluyor. Ben halka açık bir laboratuvar yürütüyorum. İnsanlar bana e-posta ile şu gibi şeyler gönderiyorlar: "Selam, halk gününüze gelip, CRISPR ile kendi genomumu değiştirebilir miyim?" (Gülüşmeler) Ciddiyim. "Hayır, yapamazsınız." diyorum. (Gülüşmeler) "Ama duydum ki ucuzmuş, yapması da çok kolaymış." İşte bugün biraz bunu irdeleyeceğiz. Peki ne kadar ucuz? Evet, nispeten ucuz. Ortalama bir deney için gerekli malzemelerin maliyetini bin dolarlar seviyesinden yüz dolarlara indiriyor ve zamandan da kazandırır. Haftalar günlere kadar iniyor. Bu harika! Fakat hâlâ profesyonel bir laboratuvara ihtiyacınız var. Profesyonel bir laboratuvar dışında anlamlı bir şeyler yapamazsınız. Yani, bu gibi şeyleri mutfakta bile yapabilirsin diyenlere kulak asmayın. Böyle bir şeyi yapmak gerçekten hiç de kolay değil. Patent savaşından bahsetmiyorum bile. Yani bir şey bulsanız bile, Broad Enstitüsü ve Berkeley Üniversitesi inanılmaz bir patent savaşı içinde. Olanları izlemek gerçekten çok enteresan. Çünkü ikisi de birbirini sahtekarlıkla suçluyor. Oradakiler şöyle şeyler söylüyor: "Defterimi şurada ve burada imzaladım." Bu kavga yıllarca bitmeyecek gibi. Ve biteceği gün, bu sistemi kullanmak için birilerine yüksek lisans ücretleri ödeyeceğinize emin olabilirsiniz. Peki gerçekten ucuz mu? Eğer temel araştırmalar yapıyorsanız ve laboratuvarınız da varsa, evet ucuz. Peki kolay mı? Bir de bu iddiaya bakalım. Şeytan ayrıntıda gizlidir. Aslında hücreler hakkında o kadar da çok şey bilmiyoruz. Hâlâ biraz kara kutu gibiler. Mesela, neden bazı rehber RNA'arın iyi çalışıp diğer rehber RNA'ların iyi çalışmadığını bilmiyoruz. Bazı hücrelerin ilk onarım mekanizmasını seçerken bazılarının diğerini seçtiğinin nedenini bilmiyoruz. Bunun yanında, ilk başta sistemi hücreye sokmak ise başlı başına bir dert. Petri kabında bu o kadar zor değil, ancak bunu bütün bir organizmada yapmaya çalışırsanız bu oldukça zorlaşıyor. Kan veya kemik iliği gibi bir şey kullanmanızda sorun yok. Bir çok araştırmanın odağında onlar var. Bu konuda lösemiden kurtulan küçük bir kızın müthiş bir hikayesi var. Kanını alıyorlar, düzenliyorlar ve CRISPR öncüsü ile geri koyuyorlar. Bu, insanların araştırma yapacağı konulardan biri. Ama şu an, tüm vücuda girmek istiyorsanız belki bir virüs kullanmanız gerekecek. Virüsü alacak, içine CRISPR'ı koyacaksınız ve virüsün hücreye bulaşmasına izin vereceksiniz. Ama şimdi içeride virüs var ve bunun uzun vadedeki etkilerini bilmiyoruz. Artı, CRISPR'ın hedef dışı etkileri var, çok küçük bir yüzde, ama var. Peki zamanla ne olacak? Bunlar sıradan sorular değil ve bunları çözmeye çalışan bilim insanları var. Ve nihayetinde, umuyoruz, bunları çözülecekler. Bu katiyen tak-çalıştır değil. Peki, gerçekten kolay mı? Yani, eğer belirli bir sistem üzerinde birkaç yıl harcarsanız, evet öyle. Diğer bir olay ise, genomdaki belirli noktaları değiştirerek belirli bir şeyin olmasını nasıl yapacağımızı pek bilmiyoruz. Mesela, bir domuza nasıl kanat takacağımızı bulmaktan çok uzağız. Ya da ekstra bir bacak -- Ben ekstra bir bacağa razıyım. Bu havalı olurdu, değil mi? Ama gerçekte olan şey CRISPR'ın binlerce bilim insanı tarafından gerçekten önemli işler için kullanılıyor olması. Örneğin, hayvanlardaki hastalıkların daha iyi modelleri geliştirmek veya değerli kimyasallar üretmek için yollar bulmak ve mayalama teknelerinde bunları endüstriyel üretime sokmak veya hatta genlerle ilgili temel araştırmaların yapılması gibi. CRISPR'ın anlatıyor olmamız gereken hikayesi işte bu. Ve ben işin janjanlı kısmının bu kısmını gölgede bırakmasından hoşlanmıyorum. CRISPR'ı hayata geçirmek için birçok bilim insanı çok çaba gösterdi. Ve bana asıl ilginç gelen ise bu bilim insanlarının toplum tarafından destek görmesi. Bir düşünün. Öyle bir altyapımız var ki, belirli bir oranda insanın bütün zamanını araştırma yaparak geçirmesine olanak tanıyor. Bu hepimizi CRIPSR'ın mucidi yapıyor. Diyorum ki, bu da hepimizi CRISPR'ın çobanı yapıyor. Hepimizin bir sorumluluğu var. Hepinizi bu tarz teknolojiler hakkında daha fazla bilgi edinmeye davet ediyorum. Çünkü, gerçekten, ancak bu şekilde bu teknolojilerin gelişmesine, bu teknolojilerin kullanılmasına rehberlik edebiliriz ve sonunda iyi sonuçlar elde ettiğimizden emin olabileceğiz, hem gezegenimiz, hem de bizim için. Teşekkürler. (Alkışlar)